Zolgensma——对待脊髓性肌肉萎缩症它是一种罕见的遗传性疾病,会损害神经细胞,导致肌肉萎缩。目前,它是世界上最昂贵的药物。对一名幼童进行一次性的救命药物治疗花费210万美元

虽然佐尔根斯玛的天价在今天还是个异类,但到本世纪末,将会出现数十种细胞和基因疗法,每剂药物的价格将高达数十万至数百万美元。食品和药物管理局预计到2025年,它将批准10到20种细胞和基因疗法每年。

我是一个生物技术和政策专家专注于改善细胞和基因疗法。虽然这些即将到来的治疗有可能拯救许多生命,减轻许多痛苦,但世界各地的医疗系统没有配备处理它们的设备。为了确保每个人都能平等地获得这些疗法,有必要建立富有创造性的新的支付系统。

基因疗法的兴起

目前,只有大约7000种罕见疾病的5%有一种fda批准的药物,导致数千种疾病无法治愈。

但在过去的几年里,基因工程技术已经令人印象深刻的进步以达到治疗疾病的终极目标改变细胞的遗传指令

由此产生的基因疗法将能够在DNA水平上用一剂药治疗许多疾病。

成千上万的疾病是DNA错误的结果,这阻止了细胞正常运作。通过直接纠正引起疾病的突变或改变细胞的DNA,给细胞提供抗击疾病的新工具,基因治疗为医学提供了一种强有力的新方法。

1745年基因疗法在世界各地的发展中。这项研究的很大一部分集中在罕见的遗传疾病,影响全世界有4亿人

我们可能很快就会看到罕见疾病的治疗方法镰状细胞病肌肉萎缩症,儿童的早衰症这是一种罕见的遗传性疾病,会导致儿童迅速衰老。

在未来,基因疗法可能会帮助治疗更常见的疾病,比如心脏病慢性疼痛

高昂的价格标签

问题是这些疗法将会有巨大的价格标签。

基因疗法是多年研究和发展的结果,总计数亿美元数十亿美元.先进的生产设备、训练有素的人员和复杂的生物材料使基因疗法有别于其他药物。

制药公司说,收回成本,特别是药品少量的潜在患者,意味着更高的价格。

高价格对医疗体系造成的损失将不是微不足道的。考虑一种治疗镰状细胞病的基因疗法,该疗法有望在未来几年内问世。这种治疗的估计价格为每位患者185万美元。因此,经济学家预测,它可能需要一个州的医疗保险计划差不多每年3000万美元,即使只有7%的符合条件的人口接受了治疗。

这只是一种药物。将数十种类似疗法引入市场将会应变医疗系统和创建私营保险公司艰难的财务决策

降低成本,寻找新的支付方式

提高患者获得基因疗法的途径之一是简单地要求制药商降低收费德国最近采取的策略

但这带来了很多挑战,可能意味着公司干脆拒绝治疗在某些地方。

我认为一个更平衡和可持续的方法是双重的。从短期来看,开发新的支付方式将是很重要的,这种方式将吸引保险公司覆盖高成本的治疗,并将风险分散到患者、保险公司和制药商之间。从长远来看,改进的基因治疗技术将不可避免地有助于降低成本。

对于创新的支付模式,一种经过测试的方法是将覆盖范围与患者的健康结果挂钩。由于这些疗法仍处于试验阶段,而且相对较新,没有太多的数据来帮助保险公司做出是否承保这些疗法的风险决定。如果一家保险公司为一项治疗支付了100万美元,那它最好能起作用。

成果导向模型在美国,保险公司要么预付部分治疗费用,只有在患者病情好转时才支付其余费用,要么预付全部费用,如果患者病情没有好转就获得补偿。这些模型帮助保险公司与药物开发商分担财务风险。

另一个模型被称为“Netflix模型并将作为一种基于订阅的服务。在这种模式下,州医疗补助计划将向制药公司支付一笔固定费用,以获得无限制的治疗。这将允许一个州为符合条件的居民提供治疗帮助政府平衡预算,同时预先给制药商资金。

这种模式已经很好地运作了改善路易斯安那州丙型肝炎药物的获取

在成本方面,改善获取途径的关键将是投资于简化医疗程序的新技术。例如,目前临床试验中昂贵的镰状细胞基因疗法需要一系列昂贵的步骤,包括干细胞移植。

比尔和梅琳达·盖茨基金会,国家卫生研究所诺华制药是否合作开发一种替代方法,包括简单的基因注射疗法分子。他们合作的目标是帮助实现负担得起的镰状细胞治疗病人在非洲以及其他资源匮乏的环境。

改善基因疗法需要政府、非营利组织、制药公司和保险公司之间的合作和妥协。现在采取积极措施,开发创新的支付模式,并投资于新技术,将有助于确保医疗保健系统准备好实现基因疗法的承诺。

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比尔和梅琳达·盖茨基金会为“对话”美国项目提供了资金,也为“对话”国际项目提供了资金。

图片来源:nobeastsofierce/Shutterstock.com

我的博士学位是在詹尼弗·杜德纳的实验室获得的,她是CRISPR基因组编辑的先驱。我现在是亚利桑那州立大学和世界经济论坛的霍夫曼研究员。我的重点是精准医疗和医疗保健方面的政策和治理挑战。

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